Utilizzo di cardiomiociti umani da "patient-derived induced pluripotent stem cells" come model system di malattie cardiomuscolari degenerative per lo screening di nuovi approcci farmaceutici
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Fabiola Marino
Dipartimento:
Medicina Sperimentale e Clinica
Abstract
Generazione di organoidi cardiaci a partire da cellule staminali umane pluripotenti (iPSCs) derivate da pazienti affetti da Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD-COs) e dal controllo distrofico isogenico corretto per il difetto della distrofina attraverso la tecnologia CRISPR/CAS9 (DMD-Iso-00s). In particolare, oggetto dello studio è stato quello di valutare se la cardiomiopatia correlata alla DMD e la progressione della malattia si ripropongono negli organoidi in coltura a lungo termine al fine di generare un modello 3D in vitro che mimi fedelmente le caratteristiche della DMD umana e la progressione della malattia per lo sviluppo di farmaci e nuovi approcci terapeutici.
An investigation on innovation policies for small and medium enterprises
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Francesco Biancalani
Dipartimento:
n/a
Abstract
La ricerca si è basata sullo ‘startup act’ italiano per studiarne gli effetti nel medio-lungo periodo con particolare enfasi sugli effetti della produzione. Come importante novità si è tenuta in considerazione pure la politica delle PMI innovative. Nello sviluppo del progetto è risultato cruciale l’interazione (da remoto) con il Prof. Czarntizki di KU Leuven (Belgio). Grazie a tale supporto è stato possibile utilizzare correttamente tecniche econometriche avanzate come l’entropy balancing, in modo da poter svolgere analisi che rispettassero la parallel trend assumption. Questo approccio ha consentito di affrontare il problema di self-selection del trattamento presente nello ‘startup act’.